Biostatistiques pour le clinicien Michel Huguier et Pierre-Yves Boëlle

Résumé

Parce que les progrès de la médecine sont le fruit d'innovations, l'évaluation de ces innovations est nécessaire. Seule la connaissance des méthodes d'évaluation qui passe par une analyse statistique, permet de mener des travaux de recherche, notamment clinique, avec une rigueur suffisante. La compréhension des concepts sur lesquels s'appuient ces méthodes est plus importante que la connaissance des démonstrations mathématiques. Pour des lecteurs, elle permet de se faire une opinion critique sur les publications ou vis-à-vis des sollicitations dont ils font l'objet. Pour les étudiants en médecine, l'apprentissage de la lecture critique d'articles est un des objectifs de l'examen classant national en fin du deuxième cycle. Or, du fait de leur abord très mathématique, la plupart des livres de biostatistiques ne sont pas accessibles à un public de non-spécialistes. En abordant les biostatistiques de façon plus didactique, cet ouvrage, dont l'originalité est d'avoir été rédigé par un clinicien sous le "contrôle" d'un biostatisticien professionnel, devient accessible à tous -médecins, biologistes, étudiants, mais aussi vétérinaires et pharmaciens -quelle que soit leur formation initiale. Ce livre débute par la définition et les mesures des différentes variables. Il se poursuit avec les techniques qui permettent de comparer les moyens dont dispose le médecin. Les essais randomisés trouvent ici leur place, avec leurs difficultés et leurs biais. Puis, sont abordées les études uni et multifactorielles. Les quatre dernières parties concernent plus spécifiquement la démarche diagnostique, le traitement, l'estimation d'un pronostic et l'épidémiologie.

Auteur :
Huguier, Michel (1937-....)
Auteur :
Boëlle, Pierre-Yves
Éditeur :
Paris, Springer,
Genre :
Essai
Langue :
français.
Mots-clés :
Nom commun :
Biométrie | Statistique médicale
Description du livre original :
1 vol. (IX-300 p.) : ill., couv. ill. en coul. ; 24 cm
ISBN :
9782817804637.
Domaine public :
Non
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Table des matières

  • Mentions légales
  • Quatrième de couverture
  • Les auteurs
  • Introduction
    • Un ouvrage indispensable. Pourquoi ?
    • Un ouvrage accessible à tous. Comment ?
  • Partie 1. Les données fondamentales. Les différentes variables et leur mesure
    • Introduction
    • 1). Les données fondamentales
      • Le matériel d'étude
        • Des personnes
        • Des animaux
        • Des prélèvements
      • Comment a-t-on travaillé ?
        • Dans le temps
          • Examen rétrospectif de données
          • Études transversales
          • Études prospectives
          • Études longitudinales
        • Dans l'espace
        • Qui a fait quoi ?
        • Les statistiques
      • Ce que l'on a cherché à évaluer
        • Les évaluations d'un "outil" diagnostique
        • Les évaluations thérapeutiques
        • Les facteurs de pronostic et les facteurs de risque
      • Critères de jugement
    • 2). Les variables qualitatives
      • Mesure
      • Quelques remarques
    • 3). Les variables quantitatives
      • Variables continues. Distributions. Représentations graphiques
        • Distribution
        • Représentation et mesure
      • Mesures descriptives. La loi normale (Laplace-Gauss)
        • La moyenne (mean en anglais)
        • La médiane
        • La variance et l'écart-type (standard déviation en anglais, SD)
        • Moyenne et médiane
      • La loi binomiale
      • La loi de Poisson
    • 4). Les variables censurées
      • Définitions
      • Mesures
        • La méthode directe
        • Les probabilités conditionnelles
      • La méthode de Kaplan-Meier
      • La méthode actuarielle
    • 5). Les variables subjectives
      • Moyens de mesure
  • Partie 2 : Les comparaisons
    • Introduction
    • 1). Protocole médical d'un essai randomisé
      • Le préalable à tout essai randomisé
      • Inclusion des sujets dans l'étude
      • Précautions concernant les traitements que l'on cherche à évaluer
      • Les critères de jugement
      • Les liens entre ces différentes données
    • 2). Protocole statistique d'un essai randomisé
      • Le tirage au sort
        • Les tirages au sort les plus simples ont des défauts
        • Tables de nombre au hasard (encore appelés nombres aléatoires) et de permutation de nombres au hasard
      • Problèmes particuliers
        • La stratification
        • Randomisation et études multicentriques
        • Les risques
        • Déviations par rapport au protocole
    • 3). Règles éthiques, considérations réglementaires et financement d'un essai randomisé
      • Règles éthiques
      • Dispositions réglementaires
      • Financement
      • Enregistrement de l'essai
    • 4). Comparaisons cherchant à montrer une différence (en général un bénéfice)
      • Le risque de première espèce
        • Définition
        • Le principe des tests statistiques : l'hypothèse nulle
        • Comparaisons de la distribution de deux variables qualitatives : l'exemple du Χ²
        • Les degrés de liberté
        • Les tests paramétriques
        • Échantillons indépendants et appariés
        • Le choix d'un test
        • Les tests non paramétriques
        • Les tests semi-paramétriques
        • Le test t de Student
        • L'analyse de variance
        • Le principe des tests non paramétriques
        • Remarques à propos du logrank
      • Le risque de deuxième espèce
        • Valeur acceptable du risque de deuxième espèce
        • Détermination des effectifs dans un essai randomisé
      • Le risque de troisième espèce
      • La multiplication des tests statistiques
        • Les analyses intermédiaires en cours d'essai
        • Les analyses multiples en fin d'étude
        • Les analyses de sous-groupes
    • 5). Autres types d'essais randomisés
      • Essais dans lesquels les sujets sont leurs propres témoins ; essais croisés (cross over en anglais)
        • Le principe
        • Les avantages
        • Les conditions
        • L'analyse statistique
      • Les analyses séquentielles
        • Le principe
        • Place des analyses séquentielles
    • 6). Comparaisons cherchant à montrer une équivalence
      • Le principe
      • Calcul du nombre de sujets nécessaires
      • Techniques de recherche d'équivalence
        • L'une utilise l'intervalle de confiance
        • D'autres méthodes utilisent des tests spécifiques
      • Conclusion
    • 7). Conclusions
      • Les malfaçons des essais randomisés
  • Partie 3 : Forces d'association, études multifactorielles, mesures d'impact, causalité
    • Introduction
    • 1). Les études unifactorielles. La régression linéaire et la corrélation
      • La corrélation
        • Le coefficient de corrélation de Pearson
        • Tests et coefficient de corrélation
      • La régression linéaire
        • Modèle prédictif
      • Risques relatifs et odds ratio
        • Le risque absolu
        • Le risque relatif
        • Les cotes ou odds
        • Remarques et interprétations des risques relatifs et des odds ratio
        • Tests
        • Intervalle de confiance
        • Les analyses unifactorielles
        • La force de l'association
      • Les limites des études unifactorielles
        • Les analyses unifactorielles
        • Ajustement
    • 2). Les études multifactorielles
      • Le principe des analyses multifactorielles
      • Les analyses pas-à-pas
      • Importance et pertinence du choix de la population étudiée
      • Les modèles descriptifs
        • L'analyse en composantes principales
        • L'analyse factorielle de correspondance
      • Les modèles prédictifs
        • La régression linéaire multiple (multiple linear regression en anglais)
          • Exemple
        • La régression logistique
          • Exemple d'étude utilisant la régression logistique
        • Le modèle de Cox
          • Exemple
        • Les covariables qui dépendent du temps
        • L'analyse discriminante
          • Exemple
      • Les malfaçons des études multifactorielles
      • Les autres utilités des analyses multifactorielles
        • Les comparaisons : là où un essai randomisé n'est pas possible.
        • Utilisation prédictive des analyses multifactorielles
    • 3). La causalité
      • Les mesures d'impact
        • Le risque en excès
        • Le risque attribuable
      • La causalité
  • Partie 4 : Le diagnostic
    • Introduction
    • 1). Les "outils" de mesure
      • Sensibilité et spécificité (tableau II)
        • La sensibilité
        • La spécificité
        • Les limites de la sensibilité et de la spécificité
      • Valeurs prédictives (tableau III)
        • La valeur prédictive positive (VPP)
        • La valeur prédictive négative (VPN)
      • Le lien entre ces quantités
        • Question préalable en guise d'exercice
          • Réponse à la question posée aux médecins de Harvard
    • 2). Remarques sur la sensibilité, la spécificité, les valeurs prédictives. Les courbes ROC
      • Les trois grandes définitions
        • La définition de la population (ou de l'échantillon) inclus dans l'étude
        • Sur quels critères l'examen que l'on cherche à évaluer a-t-il été considéré comme positif (anormal) ou négatif (normal) ?
        • Sur quels critères le diagnostic de maladie ou de non-maladie a-t-il été établi (le référentiel ou standard de référence externe) ?
      • Les courbes ROC
        • Indices globaux
        • Les Receiver Operating Characteristics curves ou courbes ROC
        • Élaboration des courbes ROC
      • Rôle de la prévalence de la maladie
      • Effectifs nécessaires pour contrôler la valeur des intervalles de confiance et des indices informationnels d'un examen
    • 3). La démarche diagnostique, choix d'un examen, attitude décisionnelle
      • La démarche diagnostique
        • Le raisonnement intuitif
        • La démarche systématique
        • Le raisonnement objectif
      • Le choix d'un examen
        • Les contreparties de multiplier les examens complémentaires
        • Des demandes raisonnées d'examens complémentaires
        • La valeur informationnelle comparative des examens complémentaires entre eux
    • 4). Utilisation des méthodes multifactorielles dans une démarche diagnostique
    • 5). Concordance
      • Ce que n'est pas la concordance
        • La concordance diffère d'une relation statistique
      • La concordance
        • La concordance brute
        • Le coefficient kappa (κ)
        • Le kappa pondéré
        • Conclusions
  • Partie 5 : Les évaluations thérapeutiques
    • Introduction
    • 1). Les comparaisons thérapeutiques ne reposant pas sur des essais randomisés
      • Les études non contrôlées
      • Les comparaisons "historiques"
      • Études prospectives non randomisées
      • L'effet placebo
      • L'amélioration des études observationnelles
    • 2). Lorsqu'un essai randomisé n'est pas possible
      • Les études multifactorielles
      • Les scores de propension
      • La recherche d'un consensus : la méthode "Delphi"
    • 3). Revue systématique et méta-analyses des essais randomisés
      • Les biais rencontrés dans les méta-analyses
      • Hétérogénéité des essais randomisés inclus dans une méta-analyse
      • L'évaluation des résultats : l'utilisation des odds ratio
      • Qualité des meta-analyses
    • 4). Choix d'un traitement
      • Bénéfices et contreparties médicales des traitements
      • Les études de coût-avantage
        • Ces études se décomposent en études coût-bénéfice, coût-efficacité, coût-utilité
      • Les études coût-efficacité
  • Partie 6 : Les évaluations pronostiques
    • Introduction
    • 1). Exemple utilisant le modèle de Cox
    • 2). Exemple utilisant l'analyse discriminante
  • Partie 7 : Épidémiologie
    • Introduction
    • 1). L'épidémiologie descriptive : les enquêtes transversales
      • Mesure de fréquence (ou de risque absolu)
      • Répétition des mesures de fréquence
    • 2). L'épidémiologie analytique
      • Les enquêtes cas-témoins
        • Objectifs
        • Principaux avantages et inconvénients
      • Les enquêtes de cohortes exposés non-exposés
        • Moyens d'estimation
        • Objectifs
      • Les biais
        • Le groupe témoin
        • Des biais peuvent être liés aux erreurs de mesures
        • Les facteurs de confusion
      • Remarques
        • Effectifs
        • Causalité
        • Risques relatifs et risques attribuables
        • Imputabilité
    • 3). Prévention et dépistage
      • Prévention
      • Dépistage
    • 4). Épidémiologie théorique
  • Les logiciels de biostatistiques
  • Quelques notations en biostatistiques
  • Lexique
    • A
    • B
    • C
    • D
    • E
    • F
    • G
    • H
    • I
    • K
    • L
    • M
    • N
    • O
    • P
    • Q
    • R
    • S
    • T
    • U
    • V
    • W
    • X
    • Y

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